Ensayos Clínicos Internacionales Multinacionales Patrocinados por la Industria Farmacéutica.

La investigación y desarrollo de un nuevo medicamento o un nuevo esquema de tratamiento es un proceso largo y complejo que implica un enorme esfuerzo y un  importante grado de responsabilidad de los investigadores que participan en el proyecto.

Con el objetivo de formar parte del crecimiento de la ciencia  en esta área, es que FUNDALEU participa de numerosos protocolos de investigación, nacionales e internacionales junto a empresas farmacéuticas multinacionales; debiendo cumplir con altísimos niveles de eficiencia respecto a normativas legales, reglas operativas y principios éticos. Algunos de los proyectos en los que estamos participando son los siguientes:

Ensayos clìnicos con pacientes enrolados, actualmente  en seguimiento, cerrados a la inclusión de nuevos sujetos,  Enero de 2009:

Protocolo 268661-MMY-3002.Estudio abierto, randomizado de Bortezomib / Melfalán / Prednisona versus Melfalán / Prednisona en sujetos con mieloma múltiple no tratado previamente. .

Protocolo CSTI571 K 2301 Estudio abierto, aleatorizado, comparando 400 mg versus 800 mg de Glivec (mesilato de imatinib) en pacientes con leucemia mieloide crónica, en fase crónica (LMC-FC), de diagnóstico reciente, que no hayan recibido tratamiento previo, utilizando variables moleculares de eficacia.

Protocolo MO 18264 Estudio multicéntrico abierto, fase III, randomizado en pacientes con linfoma folicular para evaluar los beneficios de la terapia de mantenimiento con Rituximab (Mabthera) después de inducción de la respuesta con quimioterapia mas Rituximab, en comparación con un tratamiento sin terapia de mantenimiento.

Protocolo ML 18429 Estudio multicéntrico brazo único fase II , para evaluar eficacia y seguridad de Rituximab más Fludarabina y Ciclofosfamida (FCR) como primera línea de tratamiento en pacientes con Leucemia Linfocítica Crónica (LLC) de células B.

Protocolo MO 19872 Estudio en Fase IIIb sobre el tratamiento de mantenimiento con Mabthera ® (rituximab) en pacientes con linfoma no hodgkiniano folicular que han respondido al tratamiento de inducción.

Protocolo CA180-056 Estudio abierto, randomizado, multicéntrico, fase III, de Dasatinib (Sprycel ) vs.  dosis estándar de Imatinib (400 mg ) en el tratamiento de pacientes con diagnóstico reciente de leucemia mieloide crónica cromosoma Filadelfia positivo.

Ensayos clìnicos abiertos a la inclusión de pacientes, Enero de 2009:

Protocolo 268661-MMY-3021. Estudio aleatorizado abierto de Velcade (bortezomib) subcutáneo e intravenoso en pacientes con mieloma múltiple previamente tratado.

Monitoreo de la respuesta molecular por RQ-PCR  en pacientes con LMC tratados con inhibidores de tirosina kinasas.

Algunas definiciones importantes :

Los ensayos clínicos o protocolos deben ser diseñados, realizados y analizados de acuerdo con sólidos principios científicos a fin de alcanzar los objetivos fijados que deben comunicarse de la forma apropiada. El principio esencial de un desarrollo clínico adecuado es plantear cuestiones importantes que deben ser resueltas con los ensayos clínicos apropiados. Los objetivos principales de un ensayo deben ser claros y estar explícitamente planteados. En la práctica de los ensayos clínicos se utilizan diferentes diseños. La elección del diseño está, en gran medida influenciada por la población a estudiar, la naturaleza del tratamiento y el efecto que pretendemos demostrar.

Los ensayos en un centro, como su nombre lo indica, se realizan en una sola institución. El objetivo principal de los estudios multicéntricos está relacionado con el reclutamiento: tal vez no sea posible reclutar los pacientes necesarios en un solo centro para conseguir un resultado estadísticamente significativo. Un estudio multicéntrico (con varios investigadores) proporciona también la posibilidad de tener resultados más generales. La participación de más de un centro es logísticamente más complicada es necesario asegurarse que el protocolo es adecuado para todos los centros, que los criterios de inclusión/exclusión son aceptados, puede haber problemas de idioma y las escalas de valoración no son utilizadas uniformemente. Los ensayos controlados se diseñan para comparar dos tratamientos (grupo activo versus grupo control). Se puede utilizar uno de los siguientes grupo control: Grupo placebo: donde el placebo es un compuesto farmacologicamente inactivo, formulado y envasado de modo que no pueda distinguirse del tratamiento activo; dosis diferentes: pueden compararse diferentes dosis de la misma medicación; tratamiento estándar: el grupo control es el tratamiento estándar, por ejemplo el mejor tratamiento disponible en ese momento. La desventaja de los estudios controlados es que son muy estrictos e inflexibles, y no se parecen mucho a la práctica clínica habitual. No obstante, sin ensayos controlados ningún fármaco eficaz llegaría a su población objetivo. Los ensayos no controlados no incluyen ningún fármaco comparativo. En general se trata de estudios exploratorios. Los controles históricos en raras ocasiones los pacientes tratados con un nuevo tratamiento son comparados con pacientes de estudios previos que han recibido el tratamiento estándar.

En la Declaración de Helsinki vigente se define cuales son los derechos , la seguridad y el bienestar de los pacientes que participan en ensayos clínicos. El beneficio de participar en un proyecto de investigación debe ser superior a cualquier riesgo asociado. El paciente debe dar voluntariamente el consentimiento a participar en el estudio sin coacción ni perjuicio de su futura atención médica. Bajo ciertas circunstancias, como en el caso de menores de edad o adultos, el consentimiento puede ser dado por un representante legal. Si el paciente decide tomar parte en el estudio, puede retirarse siempre que lo desee, sin tener que justificarlo.

Una auditoría es una revisión sistemática e independiente de los archivos y de las actividades relacionadas con los ensayos clínicos. El objetivo de una auditoria es determinar si se ha llevado a cabo el ensayo clínico y se han recogido, analizado y presentado datos de acuerdo con el protocolo, las Buenas Prácticas Clínicas y los requisitos de las Autoridades Sanitarias.